A kutatók négy fő különböző terápiás megközelítést azonosítottak, amelyek ígéretesek lehetnek az SMA kezelésében.
SMN1 génpótlás (Avexis ‘AVXS-101)
SMN2 „back-up” gén / antiszensz oligonukleotidok (ASO-k) modulálása(pl. Spinraza ™)
Az SMN2 „back-up” gén / kis molekulák modulálása (Roche RG7916 és Novartis ‘LMI070)
A motoros neuronok (Roche’s Olesoxime) neuroprotekciója
Izom fejlesztés (Cytokinetics Tirasemtiv)
A fenti kutatások közül eddig csak a Spinraza az egyetlen engedélyezett kezelés, amely elérhető az SMA betegek számára. A többi terápia még a klinikai kísérleti fázisban van.
A fejlesztés alatt álló gyógyszerekről ad nagyon jó áttekintést az alábbi táblázat:
A következő táblázat pedig a kutatások fázisát mutatja:
Nem régiben tették közzé ezt az igen hasznos dokumentumot, amelyet az SMA Foundation állított össze az Egyesült Államokban, és amelyet az SMA Europe tett közzé weboldalán.
Az alábbi linken olvasható angolul a teljes dokumentum:
Comparative-Overview-of-SMA-Drugs-Aug-17
Itt pedig a dokumentum magyar fordítása olvasható:
SMA-gyógyszerkutatások magyarul
Tudj meg többet a Spinraza kezelésről!